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本公司新藥CBL-514注射劑用於治療罕見疾病竇根氏症 (Dercum’s Disease,DD)之二期臨床試驗收案完成 1.事實發生日:112/01/15 2.公司名稱:康霈生技股份有限公司 3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司 4.相互持股比例:不適用 5.發生緣由:本公司研發新藥CBL-514注射劑經美國食品藥物管理局(USFDA)核准用於 治療罕見疾病竇根氏症(Dercum’s Disease,DD)之二期臨床試驗（CBL-0201DD Phase 2)，已納入最後一位受試者，順利完成收案。本試驗案共納入12位受試者， 預計將於2023年4月完成試驗及相關數據收集，並於Q3進行臨床數據統計，惟實際時 程將依執行進度調整。 (1)試驗名稱：An Open-Label, Randomized Phase 2a Study to Evaluate the Efficacy and Safety of CBL-514 in Participant with Dercum’s Disease Lipomas 試驗內容詳情請見: ClinicalTrials.gov: clinicaltrials. gov/ct2/show/NCT05387733?term=cbl-514&draw=2&rank=1 (NCT05387733) (2)試驗目的：評估CBL-514注射劑用於治療罕見疾病竇根氏症(Dercum’s Disease, DD)的療效、安全性與耐受度。 (3)受試者人數：12人，已收案完成。 (4)試驗地點國家：美國1個試驗中心。 6.因應措施:無。 7.其他應敘明事項: (1)研發新藥名稱或代號：CBL-514 (2)用途： A.減少皮下脂肪 (非手術局部減脂) B.改善大腿中/重度橘皮組織 C.治療罕見疾病竇根氏症 (3)預計進行之所有研發階段： A.第一期臨床試驗 (Phase 1)：已完成。 B.第二期臨床試驗 (Phase 2)：進行中。 C.第三期臨床試驗 (Phase 3)：尚未進行。 D.新藥查驗登記審核 (NDA)：尚未進行。 (4)目前進行中之研發階段： A.提出申請／通過核准／不通過核准／各期人體臨床試驗(含期中分析)結果／發 生其他影響新藥研發之重大事件：不適用。 B.未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計 上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及因應措 施：不適用。 C.已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上 顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：不適用。 D.已投入之累積研發費用：因涉及未來國際授權談判資訊，為保障公司及投資人 權益，故不宜公開揭露。 (5)將再進行之下一研發階段： A.預計完成時間：將依主管機關規定及臨床進展揭露相關訊息。 B.預計應負擔之義務：不適用。 (6)市場現況： 竇根氏症(Dercum’s Disease)為一種罕見疾病，軀幹及四肢會有多顆皮下脂肪異常 堆積的痛性脂肪瘤，並伴隨該部位自發性劇烈疼痛（痛性脂肪瘤），目前尚未確定 發病原因，很可能與脂肪組織代謝障礙有關。竇根氏症的特徵是患者會有多顆皮下 脂肪瘤明顯疼痛，其疼痛是灼痛和灼熱的，且經常是嚴重的慢性疼痛（>3個月）， 導致患者無法正常生活，研究指出減小痛性脂肪瘤有助於減輕其疼痛。目前在美國 約有12.45萬名病患，在歐洲則約有24萬名病患，女性發病率約為男性的5到30倍。 根據國際研調機構報告Global Dercum’s Disease Market Research Report, market research future 2017資料顯示，2019年竇根氏症美國市場為37.4億， 約占全球市場的34%，推估全球市場為109億美元，依年複合成長率(CAGR)7.1%推估 2028年全球市場為203億美元。目前全球尚無治療竇根氏症的藥物或產品核准上市， 僅能以其他藥物或手術緩解症狀，但目前的藥物僅能短暫緩解疼痛、療效不佳且 無法減小脂肪瘤；而手術切除或抽脂手術不僅副作用與風險較高，也容易復發， 治療成效不彰。目前竇根氏症仍缺乏有效且安全的治療方式。 (7)產品研發現況： CBL-514是一種全新小分子新藥505(b)(1)注射劑，能誘導脂肪細胞凋亡，可經由 注射方式精準減少治療部位脂肪，且不會造成其他組織細胞壞死或損傷，也不會 對神經系統、心血管或呼吸中樞造成副作用。CBL-514在醫美-非手術局部減脂適 應症，已於澳洲及美國完成Phase 1、Phase 2a、Phase 2-Stage 1以及最大劑量 代謝物鑑定Phase 2 MetID臨床試驗；根據上述已完成的臨床試驗結果，CBL-514 可減少治療部位皮下脂肪，療效達顯著統計差異(p<0.00001)，單次治療即可顯 著減少治療部位皮下脂肪，且治療劑量達800mg其藥物安全性與耐受度依然良好； CBL-514局部減脂美國與澳洲多中心二階段Phase 2臨床試驗之第二階段(CBL- 0202 Phase 2-Stage 2)已於2022年11月收案完成，預計2023年Q2可完成數據 收集，並於2023年Q3進行解盲與數據統計分析，惟實際時程將依執行進度調整。 除了醫美-非手術局部減脂適應症與罕見疾病竇根氏症(Dercum’s Disease)， CBL-514應用於橘皮組織治療的二階段Phase 2 臨床試驗目前亦於美國進行收案中。 (8)藥物開發時程長、投入經費高且並未保證一定能成功，此等可能使投資面臨 風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。 <摘錄公開資訊觀測站-◎必富網◎小編整理、同質網站未經授權請勿直接複製>